Карта сайта

ИН-ТРЕНД|IN-TREND

Благотворительный фонд Билла и Мелинды Гейтс планирует использовать генетическую терапию для лечения людей в Африке


Два крупнейших американских инвестора в сфере биомедицинских исследований планируют вложить по меньшей мере 100 миллионов долларов США в течение последующих четырех лет для обеспечения стран Африки передовыми методами лечения. Сотрудничество NIH и Фонда Билла и Мелинды Гейтс должно ознаменовать запуск клинических испытаний генетических методов лечения ВИЧ и серповидно-клеточной анемии. Амбициозная цель состоит в том, чтобы разработать более простые и доступные способы редактирования генов или введения генно-модифицирующих препаратов, которые могут вылечить вышеозначенные заболевания.

Предыдущий ряд независимых исследований на животных и некоторые клинические испытания на добровольцах-людях показали, что два заболевания, являющиеся в Африке чуть ли не эпидемиями, ВИЧ и серповидно-клеточная анемию, можно лечить с помощью генной терапии и новых инструментов редактирования генома, таких, как CRISPR.

Но в большинстве случаев использование компонентов редактирования генома включает удаление стволовых клеток из организма, добавление или модификацию генов, а затем повторное введение ранее удаленных клеток обратно в организм. Это, по сути, трансплантация стволовых клеток (хоть по факту это собственные клетки организма), а процедура такая стоит не малых денег. К тому же она, как правило, довольно рискованна, потому что врачи уничтожают существующие стволовые клетки пациента с помощью химиотерапии, чтобы скорректированные клетки могли «обосноваться на новом месте». Процедура остается недоступной для большинства людей в странах Африки к югу от Сахары, где лишь в немногих местах имеется медицинская инфраструктура для проведения таких медицинских манипуляций.

Вместо того, чтобы модифицировать стволовые клетки человека и пересаживать их обратно, ученые будут стремиться «направить» редактор генома или другие инструменты редактирования генов непосредственно в организм людей. Таким образом, само лечение со стороны было бы похоже на обычную процедуру переливания крови. При этом в подобном подходе нет ничего фантастического. Такие технологии уже есть. Например, есть исследования, в которых клетки организма на генетическом уровне модифицируются при помощи специально выведенных для этих целей вирусов.

Источник: https://www.genengnews.com/news/nih-gates-foundation-commit-200m-to-hiv-sickle-cell-gene-therapies/